百萬一針的抗癌神藥，又又又來了？
11月8日，一款名為納基奧侖賽注射液的CAR-T細胞療法產品正式獲得國家藥監局的批準上市，適應癥為復發或難治性B細胞急性淋巴細胞白血病（r/r B-ALL）成人患者。
這是我國首個上市針對白血病治療的CAR-T藥物，而且是純國產，具有中國全自主知識產權。近年我國已經上市好幾款針對淋巴瘤的CAR-T藥物，價格都在百萬以上，恐怕這次獲批的新藥也不會便宜多少。
那麼藥效是否能對得上高昂的藥價呢？
目前復發或難治性B細胞急性淋巴細胞白血病（r/r B-ALL）缺乏有效治療手段，大部分患者的預后都非常差。而臨床實驗數據顯示，39位接受新藥治療的患者，總體客觀緩解率為82.1%。3個月時仍處于緩解的患者，約8成的患者在一年內仍在緩解。
CAR-T到底是啥？為啥國內國外都在熱捧？咱們一起來回顧國內首例CAR-T治療的患者，看看CAR-T是如何在國內掀起狂潮的。
CAR-T細胞療法有一個比較拗口的中文名字，叫做嵌合抗原受體T細胞療法。通俗一點來說，就是提取患者身體血液中的T細胞，然后在體外進行基因改造，給它裝上能精準識別癌細胞的「導航」。
之后再進行增殖，增加其數量后，最后回輸到患者的體內。這樣患者的身體就有一大批能精準殺死癌細胞的CAR-T細胞，能夠激發出人體的免疫力，持續高效殺死癌細胞。
2021年6月，中國首個CAR-T療法產品上市，引起了巨大的轟動，價格120萬元一針，純自費。
上市之后，上海的陳阿姨成為了國內首位用藥的淋巴瘤患者，在經歷復發以及多種治療方式都不適用于她之后，她選擇了CAR-T細胞治療法，僅僅用藥2個月，就達到了腫瘤完全緩解的狀態。
而高昂的價格加上優越的療效，讓CAR-T成為了網紅，有了「抗癌神藥」的稱謂。
近年來，關于CAR-T療法的更多作用不斷被挖掘，尤其是在血液腫瘤領域取得了很大的突破。
目前上市的CAR-T藥物，適應癥都比較有限，都是針對每個癌種單獨設計的。2023年9月，賓夕法尼亞大學佩雷爾曼醫學院率先提出要研發一種通用型CAR-T，能夠治療所有類型的血液腫瘤。
新型通用型CAR-T選擇了幾乎在所有類型的血液腫瘤中都高表達的靶向的抗原——CD45，同時通過基因編輯，對CAR-T細胞和造血干細胞進行基因修飾，使得回輸后的CAR-T細胞能夠精準殺死具有高表達CD45的血癌細胞，同時也不會對改造后的血液干細胞「痛下毒手」。
目前這一療法在動物實驗上已經取得了成功，回輸僅三周白血病癌細胞就被清除了，2個月后，動物體內仍然能檢測得到CAR-T細胞。
當然，大家對CAR-T療法的期望不僅限于癌癥，關于CAR-T療法的治療領域也在不斷擴大。
1、自身免疫疾病和炎癥性疾病
《柳葉刀》、《新英格蘭醫學雜志》、《Nature》等多項臨床前研究顯示，CAR-T已經能夠成功治療系統性紅斑狼瘡、抗合成酶抗體綜合征重癥肌無力哮喘、1型糖尿病等自身免疫疾病。
2、心臟病
《Science》上的一項小鼠實驗，成功通過CAR-T療法，恢復了心力衰竭的小鼠心臟功能。
3、衰老相關疾病
國外的研究顯示，GPNMB是內皮細胞的一個衰老抗原，針對其開發抗體，可以改善小鼠的衰老并延長壽命，其非常適合成為治療衰老及衰老相關疾病的CAR-T療法的潛在靶點。
以上的應用還處于美好的設想之中，雖然CAR-T看上去是個「多面手」，但是價格讓能用上的人少之又少。
加上本月新獲批的CAR-T藥物，全球一共有10款CAR-T藥物獲批上市，其中國外7款，國內有4款（其中一款為國外產品技術嫁接）。
這些藥物的價格統統在百萬以上，總體處于37.3萬美元~47.5萬美元的區間，換算成人民幣，一次治療的費用都超過240萬，甚至能達到300萬。
CAR-T價格貴，原因主要在于其獨特的定制化生產方式。
每個藥物都要從患者的身上提取T細胞，而且只能用于患者本人。所以藥物的生產、運營、物流等成本，基本上只能患者自己承擔。
那麼危害有沒有可能實現降價呢？有！大家看看下面的方式，你支持哪種？
1、技術創新
降低生產成本，使用國產材料替代，有專家預測，國產的CAR-T將來有望降到10萬元以下。實現技術升級，研發通用型CAR-T，從健康的供體上提取T細胞，制備成CAR-T后可供多位患者使用。
2、保險
CAR-T藥物曾經多次進入醫保初審名單，但是超出醫保基金承受能力，最終都沒有成功進入醫保，不過有一些商業險已經將CAR-T納入保險范圍。
3、創新支付方式
按照療效付費，如果藥物真的實現患者臨床治愈了，那麼就全額支付藥物費用，如果藥物沒效果，企業可以保留部分藥物成本費用，然后返回患者一些費用。
以CAR-T為代表的細胞療法，在未來一定會非常火熱，我們也能看到越來越多的相關藥物上市，但是也希望癌癥患者理性看待，沒有能100%治愈癌癥的神藥，避免人財兩空。
參考資料：[1]《百萬一針的CAR-T療法，貴在哪？能降價嗎？》.澎湃新聞.2021-10-28[2]《國內首例使用CAR-T細胞療法患者已出院，120萬「天價神藥」究竟值不值？》.生物探索.2021-09-08[3]《Nature：超越癌癥，CAR-T細胞療法的無限潛力》.生物世界.2023-09-03
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